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世界首例神經疾病模型豬誕生 推動阿爾茲海默癥等疾病治療
圖為亨廷頓舞蹈病基因敲入豬 圖片來源：科普中國
中國科學院消息，經過四年努力，廣東科學家領銜的國際研究團隊首次利用基因編輯技術（CRISPR/Cas9）和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬。它能精準模擬出人類神經退行性疾病，為治療亨廷頓舞蹈病、老年癡呆等疾病提供穩定、可靠的動物模型，推動藥物篩選和治療方案制定。該項成果于今年北京時間3月30日凌晨在線發表于《細胞》雜志上。
作為世界首例亨廷頓病基因敲入豬模型，科研人員介紹，將推動我國發展出大動物疾病模型的醫藥研發產業鏈，促進針對阿爾茲海默癥、帕金森癥等神經退行性疾病，以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發進程。同時，該動物模型可用于干細胞治療等手段的臨床前評價，最終造福于人類。
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【責任編輯:馬威】
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